2024年的诺贝尔生理学或医学奖颁给了Victor Ambros和Gary Ruvkun两位杰出的科学家，以表彰他们在“揭示microRNA及其在基因表达调控中的关键作用”方面的杰出贡献。这一奖项的颁发，不仅显示microRNA这一微小分子在医学领域的重要地位，同时也将microRNA推向研究前沿。
作为一名医学生，你了解microRNA吗？下面就为大家科普一下microRNA的前世今生：
“microRNA（微小核糖核酸）是一类内源性非编码型RNA（核糖核酸）。RNA种类繁多，功能多样，最主要的作用是引导蛋白质的合成，这也是生命的基础。由于microRNA的长度很短，仅约为22个左右的核苷酸，因此这种非编码小核糖核酸分子也被称作微小RNA（microRNA），在基因表达调控中发挥重要作用。”
——南方医科大学公共卫生学院生物安全研究中心主任赵卫
“这从根本上改变了人们对转录后基因调控的认知。在微小RNA及其在转录后基因调控中的作用被发现之前，人们一直认为DNA是人类基因的关键编码，而此次获得诺奖的发现可能会证明，在生命的最初阶段，RNA比DNA更为重要，是生命形成的初始编码。”
——北京大学医学部遗传系副主任黄昱
1993年，Victor Ambros和Gary Ruvkun在《Cell》杂志上连续发表了两篇具有里程碑意义的研究论文，揭示了一种名为lin-4的新型RNA分子，它能够通过与lin-14 mRNA的直接结合来降低基因表达水平。科学界普遍认为这种独特的基因调控方式可能仅限于线虫，不太可能适用于人类和其他复杂生物体，这一发现在当时并未受到广泛关注。
参考文献：
1.Lee RC, Feinbaum RL, Ambros V. The C. elegans heterochronic gene lin-4 encodes small RNAs with antisense complementarity to lin-14. Cell. 1993;75(5):843-854. doi:10.1016/0092-8674(93)90529-y
2.Wightman B, Ha I, Ruvkun G. Posttranscriptional regulation of the heterochronic gene lin-14 by lin-4 mediates temporal pattern formation in C. elegans. Cell. 1993;75(5):855-862. doi:10.1016/0092-8674(93)90530-4
2000年，这一观点发生了转变。Gary Ruvkun的研究团队发现了一种由let-7基因编码的microRNA，与lin-4不同的是，let-7基因在动物界中高度保守，普遍存在。这一发现立即引起了科学界的广泛关注，并激发了对microRNA研究的热潮。
参考文献：
1.Slack FJ, Basson M, Liu Z, Ambros V, Horvitz HR, Ruvkun G. The lin-41 RBCC gene acts in the C. elegans heterochronic pathway between the let-7 regulatory RNA and the LIN-29 transcription factor. Mol Cell. 2000;5(4):659-669. doi:10.1016/s1097-2765(00)80245-2
2001年10月，由Thomas Tuschl、David Bartel和Victor Ambros各自领导的研究团队在《Science》杂志上发表了具有划时代意义的研究论文，正式将这类小RNA分子命名为microRNA，标志着microRNA研究领域的正式开启。
参考文献：
1、Ambros V. Development. Dicing up RNAs [published correction appears in Science 2001 Sep 7;293(5536):1766]. Science. 2001;293(5531):811-813. doi:10.1126/science.
2、Lee RC, Ambros V. An extensive class of small RNAs in Caenorhabditis elegans. Science. 2001;294(5543):862-864. doi:10.1126/science.
所有的科学发现都不是一蹴而就的，都是厚积薄发，microRNA的发现也是如此。
在动物的发育过程中，microRNA精确调控各个发育阶段的时机，有助于维持各种组织的健康平衡，当动物遭遇环境压力时，microRNA能够协助细胞做出适当的响应。遗传研究表明，没有microRNA，细胞和组织的正常发育是不可实现的。
1、microRNA具备作为肿瘤生物标志物的潜力，特定的癌细胞可能会异常表达某些microRNA，可用于肿瘤早期诊断的准确性。
2、随着肿瘤患者病情的波动，定期监测患者体内的microRNA表达水平，能够实时追踪癌症的进展，为调整治疗方案提供关键的指导信息。
3、microRNA在药物研发中的应用是一个快速发展的领域。目前已有多款药物在研，涉及肿瘤、罕见病、心血管、代谢、炎症等多个疾病领域。
从去年的获得诺贝尔奖的mRNA（信使RNA）到今年的microRNA（微小RNA），足以证明，在医学领域应重视基础研究，加强基础研究才能拓宽应用研究的道路。
为方便读者对这一研究领域的深入了解，我们整理了近几年来发表在高质量期刊上的相关文献35篇（文献来源：本地PubMed数据库，平均影响因子26），帮助了解相关最新研究动态。
（部分内容来源于pubmedpro医学文献、健康时报）
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